渤健公司股价周四盘前交易中一度上涨逾10%，尽管该公司公布的阿尔茨海默病实验性药物diranersen二期研究未能达到主要终点 ，但因生物标志物和认知改善数据的积极表现 ，公司仍宣布将推进至三期注册性临床开发。
二期数据喜忧参半
这项名为CELIA的二期研究共纳入416名早期阿尔茨海默病患者 ，评估了三种剂量的鞘内给药方案 。结果显示 ，研究未能在第76周达到评估剂量反应关系的主要终点 。
然而，在所有测试剂量下，diranersen均显示出对脑脊液tau蛋白及PET测量的tau病理指标的显著降低效果。对认知终点的预设分析表明 ，所有研究剂量均能减缓临床症状恶化 ，其中每24周给药60毫克的最低剂量组效果尤为突出 。
市场看好新机制潜力
渤健决定推进diranersen进入注册性开发阶段 。RBC Capital Markets分析师表示，任何在阿尔茨海默病中显示出认知益处的新机制都可能是一个重大的长期胜利。BMO Capital Markets则称该认知益处是阿尔茨海默病药物开发的广泛积极信号。
Diranersen是一种反义寡核苷酸药物 ，旨在从源头减少tau蛋白生成 ，与主流靶向β淀粉样蛋白的疗法机制不同 。FDA已于2025年授予该药物快速通道资格认定，完整数据将在2026年阿尔茨海默病协会国际会议上公布 。
